Una scoperta della ricerca italiana apre una nuova strada terapeutica: per la prima volta un farmaco mostra effetti combinati su neuroprotezione e rimielinizzazione.

 La ricerca italiana firma un risultato che potrebbe segnare un punto di svolta nella lotta contro la sclerosi multipla progressiva, la forma più grave e invalidante della malattia. Uno studio internazionale coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha individuato una molecola capace, nei modelli sperimentali, di proteggere i neuroni e favorire la riparazione della mielina.

Il risultato, pubblicato su Science Translational Medicine, riguarda il bavisant, un farmaco già studiato in passato per i disturbi del sonno e della veglia. Un dettaglio tutt’altro che secondario: lavorare su una molecola già nota significa ridurre tempi di sviluppo, costi e rischi, grazie a un profilo di sicurezza in parte già conosciuto.

Questa scoperta rappresenta il primo traguardo concreto del progetto BRAVEinMS, un network internazionale nato nel 2017 con il supporto della International Progressive MS Alliance, di cui fanno parte anche AISM e FISM.

Il dato chiave è chiaro: per la prima volta una singola molecola mostra la capacità di agire su due dei meccanismi più devastanti della sclerosi multipla progressiva:

• la degenerazione delle fibre nervose;

• il fallimento dei processi di rimielinizzazione.

Una malattia ancora senza vere cure

La sclerosi multipla progressiva colpisce oltre un milione di persone nel mondo e circa 15–20 mila in Italia. A differenza della forma recidivante-remittente, non procede per fasi ma avanza lentamente e in modo continuo.

Le fibre nervose degenerano, la mielina si perde e il sistema nervoso non riesce a riparare il danno. Le conseguenze sono un peggioramento costante delle funzioni motorie, problemi visivi, difficoltà cognitive e un aumento progressivo della disabilità. Ad oggi, non esistono terapie realmente efficaci in grado di fermare o invertire questo processo.

Una molecola “vecchia” per un obiettivo nuovo

Il bavisant nasce come farmaco per i disturbi del sonno, ma oggi si rivela promettente per tutt’altro scopo. Nei modelli sperimentali è stato in grado di:

• proteggere i neuroni dal danno degenerativo;

• stimolare le cellule produttrici di mielina;

• ridurre l’attivazione dei geni legati all’infiammazione.

Nei test su modelli avanzati, comprese chimere uomo-topo, la molecola ha mostrato un’azione combinata su neuroni e oligodendrociti, un risultato mai ottenuto prima con un singolo composto.

Una piattaforma di ricerca innovativa

Il successo nasce anche da un nuovo approccio metodologico. I ricercatori hanno creato una piattaforma di screening che integra:

• analisi computazionali su grandi database;

• modelli cellulari umani da cellule staminali;

• tessuti cerebrali in coltura;

• modelli sperimentali di sclerosi multipla.

Invece di testare i farmaci uno per uno, l’intelligenza artificiale ha filtrato migliaia di molecole. Da 273 candidati iniziali si è arrivati a 32, poi a sei, fino a individuare un solo vero protagonista: il bavisant.

Le parole degli scienziati

“Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare una molecola capace di rigenerare la mielina e proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva”, spiega Paola Panina, co-autrice senior dello studio.

Secondo Brahim Nait-Oumesmar del Paris Brain Institute, il lavoro rappresenta “un passo fondamentale verso studi clinici mirati ai meccanismi reali della progressione della disabilità”.

Per Gianvito Martino, direttore scientifico del San Raffaele, il progetto ha validato una nuova filosofia di ricerca: “Unire intelligenza artificiale, modelli umani e scienza collaborativa per accelerare la scoperta di terapie reali”.

Dal laboratorio al paziente

Il bavisant non è ancora disponibile come terapia clinica. Saranno necessari studi sull’uomo per verificarne sicurezza ed efficacia. Ma il cambio di paradigma è già evidente: per la prima volta non si parla solo di controllo dei sintomi, ma di un intervento diretto sui meccanismi della neurodegenerazione.

In un campo in cui per decenni si è potuto solo rallentare l’inevitabile, la parola “rigenerazione” inizia finalmente a sembrare qualcosa di più di una promessa.